中国首个！辉大基因实现新突破

近日，由辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）科学家团队自主开发的新型DNA编辑系统CRISPR-Cas12i（Cas12Max®）的美国发明专利US11,649,444B1，通过专利快速审查通道，在短短9个月内正式获得美国专利商标局（USPTO）授权，实现了中国首个CRISPR-Cas12i系统底层专利的海外布局突破。

这并非该企业第一次获得美国专利。据悉，在2022年1月，辉大基因研发的CRISPR-Cas13RNA编辑器系统——Cas13X和Cas13Y的底层专利获美国专利局授权。这是我国首个自主研发的、在美国获得专利授权的CRISPR-Cas13基因编辑工具。

中科院遗传与发育生物学研究所研究员曹晓风院士指出：“我国虽然在动植物基因编辑技术研发和应用上居于世界前列，但原始专利缺位，加快推动基因组编辑基础研究是国家发展和战略布局的迫切需求。”

基础研究和底层技术原始创新的核心是人才。辉大基因的底气也源于一位新锐科学家——中科院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究员。这位85后的科学家和科技创业者的研究是从CRISPR-Cas9起步的。他带领团队以小鼠Y染色体上的重复序列为目标，对小鼠的受精卵进行基因编辑，当这类受精卵移植到母鼠体内产下小鼠个体时，子代绝大多数都成了雌性的。在经过了大量的求证后，研究团队相信，他们对于重复序列的敲除操作导致了整条Y染色体的崩溃。杨辉立刻想到了这个技术在现实中巨大的应用潜力。

人类唐氏综合征发病原因是多了一条21号染色体，目前全世界都没有治愈手段。他们将唐氏综合征病人的细胞拿过来，对细胞进行21号染色体打靶，可喜的是，该方法真的可以敲除多余的一条染色体。他们将该成果发表在《Genome Biology》上。该文章成果入选当年的“Faculty of 1000”。

2017年，FDA批准Spark Therapeutics的基因疗法Luxturna上市，用于由RPE65基因突变导致的遗传性视网膜疾病。这是首款获得FDA批准的体内基因疗法，标志着人类可以摆脱遗传基因的限制，为基因治疗罕见遗传疾病谱写了新篇章。

而在国内，也有着多家生物科技公司致力于开发视网膜疾病基因疗法，例如纽福斯、朗信生物、天泽云泰、康弘药业、中因科技、星眸生物等。

此外，辉大基因自主研发的眼科基因治疗候选药物HG004已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将用同一主方案开展用于治疗RPE65基因突变引起的相关性视网膜病变的国际多中心临床试验。