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上海罕见病患者的新希望!创新药物拉那利尤单抗注射液在上海地区医保落地

来源:新民晚报     记者:左妍     作者:左妍     编辑:任天宝     2023-03-01 15:30 | |

“遗传性血管性水肿(HAE)患者的多个身体部位会毫无征兆地发生急性水肿。一旦水肿发生在喉头,就会快速导致患者呼吸困难乃至窒息。研究表明,拉那利尤单抗可有效降低发作率,延长无发作时间,持续改善患者生活质量。拉那利尤单抗注射液在上海地区医保落地后,患者的可负担性将被大大提高,有助于进一步实现HAE疾病的规范化治疗,能够为更多HAE患者带来福音。”上海交通大学医学院附属仁济医院郭胤仕教授表示。

       HAE是一种罕见的常染色体显性遗传疾病,75%患者在10-30岁期间首次发作。患者由于体内缺乏C1酯酶抑制物(C1INH)或其功能存在缺陷而导致四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿,  严重影响日常工作、学习、生活和情绪健康。大多数HAE患者的发作无法准确预测,其中,喉部发生水肿时进展迅速,若抢救不及时,平均4.6小时可导致患者窒息死亡。
       据统计,我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿,其致死率最高可达40%,严重威胁患者生命。由于经常发生毫无征兆的急性水肿,导致HAE患者无法正常工作和学习,尤其是对喉头水肿发作的担忧,令他们时刻生活在焦虑和恐惧中。
       国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗,从而降低水肿发作频次,保障患者回归正常生活。郭胤仕教授所提到的拉那利尤单抗注射液,是全球首个针对HAE的单克隆抗体(mAb)药物可靶向抑制HAE患者体内活化的血浆激肽释放酶,降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作。
       自2020年12月,拉那利尤单抗注射液在中国获批上市,填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。仅时隔两年,拉那利尤单抗注射液通过医保谈判进入2022年国家医保药品目录。
       值得一提的是,HAE应急治疗用药醋酸艾替班特注射液已于去年在上海地区医保落地。随着拉那利尤单抗注射液亦在上海地区医保落地后,意味着HAE患者可以通过预防与应急治疗双管齐下,步入规范化治疗的“双保险”时代。这将极大减轻  HAE患者用药的经济负担,这一小众群体的治疗和生活也将获得更大的改善和提升。同时,有效可及的治疗手段也将随着医保的落地得以广泛覆盖,推动临床诊疗发展,让更多HAE患者得到及时的筛查、诊治。
       此外,郭胤仕教授建议,由于HAE发作症状缺乏特异性,临床上常常会被误诊或漏诊。如果反复出现的面部、手足皮肤水肿、腹痛,甚至喉头水肿,或者三代内直系亲属有被确诊为HAE,一定要尽早前往正规医院开展相关筛查,排除患有HAE的可能性。
       新民晚报记者 左妍

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