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如何打开耳聋基因治疗之门?复旦教授舒易来讲述创新之路

来源:新民晚报     记者:张炯强     作者:张炯强     编辑:杨玉红     2024-06-10 10:50 | |

图说:舒易来教授在演讲 采访对象供图

人类掌握了治疗先天性耳聋的办法,而这个创新之举源于中国人。近日,在上海复旦大学校友会首届科技文化节之“复旦人的 100 种创新”第三届青年论坛上,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院教授、主任医师、兼院办主任舒易来教授在演讲中讲述了一个故事:如何打开耳聋基因治疗之门。

在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的门诊室里,医生在认真检查每个指标后告诉家长,孩子听力恢复了。小小的房间里,瞬间响起激动的哭声,一个家庭的希望重新被点燃。而后不久,今年初,一项由复旦大学团队领衔的临床研究在《柳叶刀》发表,这是全球第一个获得疗效的耳聋基因治疗临床试验,也是该领域目前成系统的、病例数最多、随访时间最长的临床试验,被《柳叶刀》选为封面导读,并被誉为“这项突破性研究为听障儿童的治疗提供了范式转变”。

舒易来介绍,耳聋是一种常见的听力障碍,全球20%的人存在听力损失,约4.3亿人患有致残性听力损失(中度及以上)。中国每年有新生3万的聋儿,“聋最大的危害是什么,是聋哑,十聋九哑,因聋致哑”。

科学家们逐渐发现,先天性的耳聋往往由基因突变造成。据了解,我国每年新生约3万聋儿,其中60%与遗传因素相关,迄今已发现近200个相关基因,但尚无治疗药物。基因置换或基因编辑等技术的出现和发展,为遗传性耳聋治疗提供了新思路。

常染色体隐性遗传性耳聋9(DFNB9)由OTOF基因突变导致,此类患者占遗传性耳聋的2%-8%。在我国婴幼儿听神经病的人群中,因OTOF基因突变致聋的发病率更是高达41%。联合多方合作、历经多年的探索,舒易来团队研发出了针对OTOF基因突变的耳聋基因治疗药物AAV1-hOTOF,并自主创新开发出精准、微创的耳部递送路径和装备。通过将正常的人源OTOF编码序列导入患者内耳感受声音的毛细胞,使毛细胞能够表达正常功能的耳畸蛋白,从根本上改善儿童患者听力。

在验证有效性和安全性后,再开始招募病患者参加临床实验。舒易来在现场展示了世界上第一个先天性耳聋基因治疗的临床实验场景。打药注射时,利用内窥镜,将微量的药物,约一滴药精准注射到耳朵里面去。第一批选的小孩都是全聋的小孩。做完之后,团队对第一个小孩进行听力检测。26周的时候,这个小孩子从全聋到在办公室可以和他人交流。

舒易来介绍,特别感谢学校、医院以及科室的大力指导和支持,还要感谢各级部门的科研项目和企业界的支持,才得以进行这个工作。“现在第一批患者都有1年了,最早的快1年半了,听力维持很稳定,甚至一部分患儿听力更好了,我们将继续观察”。

舒易来说,“我是一名临床科学家、临床医生。作为复旦大学的附属医院,我们有责任去探索和解决临床疑难疾病,去研发新的方法诊治目前临床上还解决不了或解决不好的疾病,这其中创新、转化与合作都很重要。临床的需求是什么,病人的需求是什么,我们就朝什么方向走。”

新民晚报记者 张炯强

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