梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物迈凡妥纳入国家医保目录，患者治疗负担进一步降低

昨天，国家医保局召开新闻发布会，介绍2024年国家医保药品目录调整工作，并公布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》。新版医保药品目录将于2025年1月1日起正式实施。百时美施贵宝旗下全球首创且目前唯一获批心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥（通用名：玛伐凯泰胶囊）纳入《医保目录》，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，不仅进一步保障了临床用药需求，更有效降低了患者的治疗成本和经济负担。

肥厚型心肌病（HCM）主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的心肌病，该疾病以心肌肥厚为特征，左心室壁受累最为常见。这种病在公众范围内虽然知晓度尚不高，但其实作为一种慢性、进行性心脏疾病，会导致多种疾病症状和急慢性并发症，其并发症可能往往无法逆转。患者通常会出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状，甚至出现严重并发症，导致病情恶化或死亡。因此，更需要进行持续管理，规范用药显得尤为重要。

专家介绍，根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两大类型。值得关注的是，过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以及肌球蛋白超松弛状态的失调是HCM的机理特征。肥厚型心脏病往往需要通过心脏超声检查予以确诊，但由于HCM的症状与其他心脏疾病相似，疾病容易被忽视，目前诊断率相对较低，甚至部分患者首发即猝死。

我国现有的梗阻性肥厚型心肌病的治疗手段主要包括药物治疗和侵入性治疗（室间隔减容术）两大类。但传统非特异性治疗药物要通过减慢心率和抑制心肌收缩力，并不是针对肥厚型心肌病发生发展的原因，而侵入性治疗对术者和治疗机构都有较高的要求，同时存在治疗相关并发症风险，且高龄、伴有严重并发症等情况也限制相关治疗的进行。

玛伐凯泰能够靶向疾病核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能，有望助力实现指南建议的“缓解临床症状，延缓疾病进展，改善心脏功能”三大治疗目标，具有重大意义。凭借其独特的作用机制和创新性，迈凡妥此前在美国和中国分别获得由FDA和CDE授予的“突破性治疗药物”资格认证，并已通过中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批于今年在国内获批上市。

北京协和医院院长张抒扬教授表示：“相关临床研究证实，玛伐凯泰能够在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面为中国患者带来了显著获益。”

2023年10月，玛伐凯泰因其创新的机制在美国摘得享有医疗界“诺贝尔奖”之称的盖伦奖“最佳生物技术产品奖”。目前，迈凡妥已被纳入国内外多个权威指南推荐，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。今年10月随着玛伐凯泰的正式临床应用，中国梗阻性HCM成人患者也得以从创新治疗药物中获益。而伴随玛伐凯泰纳入国家医保目录，中国梗阻性HCM患者对创新药物的长期治疗需求将得到进一步满足，患者的疾病负担和医疗体系负担有望减轻，让更多患者回归正常工作和生活。

新民晚报记者 左妍