上海再次发布行动方案 “真金白银”支持细胞与基因治疗产业

新民晚报讯（记者 马亚宁）细胞与基因治疗是全球科技与产业竞争的重要“新赛道”。为推动基因治疗与细胞治疗协同发展，加快打造生物医药科技创新“核爆点”和产业发展“集聚区”，《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》近日正式印发（以下简称《行动方案》）。

基因治疗是指将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对由基因异常（通常是指基因缺失或基因突变）引起的疾病进行治疗的方法，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。上海是我国基因治疗领域的领跑者之一，在病毒载体类、核酸类等基因治疗产品研发领域处于全国领先地位，具备较好的创新策源基础和较强的企业创新实力。截至今年6月底，我国已有79个基因治疗药物进入临床试验阶段，其中上海19个，数量位居全国前列。

《行动方案》承继2022年11月发布的《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022-2024年）》，围绕上海基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链，系统谋划未来3年我市促进基因治疗科技创新和产业发展路径，凝练重点任务，制定政策举措，推动基因治疗产业高质量发展。

根据《行动方案》设立的目标，到2025年，上海基因治疗科技创新策源能力进一步增强，临床研究和转化应用能力进一步提升，创新体系进一步完善，产业生态进一步优化；建设5个以上基因治疗及相关领域临床医学研究中心和示范性研究型病房；引进培育15家以上基因治疗产业领军和骨干企业；1-2个创新产品申请上市。

据介绍，基因编辑工具、递送载体等底层技术的创新突破是基因治疗产品研发的限速步骤之一。《行动方案》将设立上海市基因治疗科技创新重大专项、建设上海市前沿生物技术研究院，探索实践人工智能赋能、临床准备队列（Trial Ready Cohort，TRC）等新研究范式，加强基因治疗领域基础研究、技术攻关和设备材料研制，推动基因治疗产品开发。

为了提升高水平临床研究的赋能作用，《行动方案》将探索建设基因治疗特色研究型医院和示范性研究型病房，促进基因治疗药物临床试验和产品开发；加大对本市医疗机构承担新药临床试验和研究者发起的临床研究（IIT）等项目的支持力度；研究制订伦理快速审查等工作规则和标准，建立市级医院伦理审查结果互认机制；组织开展基因治疗领域相关伦理的研究、咨询、服务和培训，提升医疗机构伦理审查能力。

由于基因治疗产品技术创新性强、前期投入大，《行动方案》将建设提升一批高质量专业孵化器，建立符合生产质量管理规范（GMP）的基因治疗及相关领域工程化功能平台服务体系，加速概念验证、产品检测和中试放大，缩短研发、临床与生产周期。同时，还将引导原材料和试剂、递送载体、设施设备以及研发服务等上下游产业链企业集聚发展，营造全面便捷的产业链供应体系，并加大金融支撑力度，给基因治疗产品研发企业带来“真金白银”。例如，对已在国内开展临床试验，由上海注册企业获得上市许可并在上海生产的基因治疗产品，给予最高3000万元的资金支持，每个单位每年累计支持额度不超过1亿元。

目前，基因治疗产品定价昂贵，个人支付能力一定程度上限制了基因治疗产品的应用。《行动方案》进一步完善保险支持举措，积极推荐符合条件的上市基因治疗创新产品进入国家医保药品目录，探索多元复合的支付方式；支持罕见病等领域基因治疗药物纳入“沪惠保”等惠民型商业医疗保险范围；发挥多层次商业医疗保险作用，推动本市企业、商业保险公司及医疗机构等探索分期付费、按疗效付费等创新支付模式，从多个维度提高基因治疗产品可及性。