康健园 | 请β-地贫患者接收新春礼物——红细胞成熟剂被纳入医保目录

农历癸卯兔年前夕，β-地中海贫血患者收到了一份“新春大礼”！

根据国家医疗保障局、人力资源和社会保障部最新公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》（简称“国家医保目录”），百时美施贵宝旗下全球首个且目前唯一红细胞成熟剂，通用名“注射用罗特西普”，被纳入国家医保目录，用于β-地中海贫血（以下简称‘β-地贫’）成人患者的治疗。新版国家医保目录预计于2023年3月1日正式实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。

作为在地贫治疗领域深耕多年的临床专家，广西医科大学第一附属医院血液科主任赖永榕教授指出，罗特西普作为首款纳入国家医保目录的β-地贫创新治疗药物，有望显著减轻患者经济压力，降低输血负担，为更多患者提供创新治疗选择。

全球首个创新药物纳入医保 有望改变β-地贫患者困境

地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的具有遗传性、可致命的血液疾病，在华南尤其是两广地区高发。临床上以α和β-地中海贫血最为常见，现存的重型地贫成人患者多为β-地中海贫血。以往，成人患者一直面临血源紧张、输血祛铁治疗不规范、经济负担重等问题，导致并发症的发生和预期寿命的缩短。

作为十余年来首个针对β-地贫无效造血的创新药物，罗特西普获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评审批并于2022年在国内获批上市。不同于传统输血及祛铁治疗，罗特西普通过促进晚期红细胞成熟，有效降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，同时显著降低患者血清铁蛋白，有望减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险。

目前，罗特西普已获中华医学会血液学分会和国际地贫联盟（TIF）的双重推荐，分别被纳入《中国输血依赖型β地中海贫血诊断与治疗指南（2022版）》（1A类推荐）和《2021输血依赖型地中海贫血管理指南》，成为该治疗领域的全新标准治疗。

赖永榕教授指出，此次罗特西普纳入医保，将有助于进一步改善中国β-地贫患者的治疗现状，有望显著减轻患者经济压力，降低输血负担。从更广泛的角度来看，也为缓解社会血源紧张、改善患者生存困境、节约关键医疗资源带来积极意义，彰显了创新药物为患者及社会带来的临床和社会价值。

“地贫”可防可治 各界合力让患者活得更好

从医四十多年的赖永榕教授一直奋战在地中海贫血防治的一线。地中海贫血特别是重型β-地贫患者，由于基因缺陷无法有效产生成熟的红细胞，所以临床上表现为贫血，传统的治疗方法主要是依赖终身输血治疗。

重型地贫患者基本上出生3个月到半年就要输血，每个月要输一次到两次，儿童和成人患者所需的输血量不同，从1个单位到4个单位不等，而1个单位等于200毫升血量。在血源紧张的情况下，地贫患者苦苦寻求稳定的输血治疗，是众所周知的事实。

另一方面，输血对地贫患者带来的最大的问题就是“铁过载”。过量的铁沉积于心脏、肝脏、胰腺等各器官，会引起相关脏器的损伤，导致肝脾肿大、糖尿病、骨质疏松、生长发育障碍、不孕不育，严重时甚至可导致脏器功能衰竭，威胁生命。因此，输血依赖型地贫患者需配合祛铁治疗。有研究显示，长期输血+祛铁，患者合并一个以上并发症发生比例高达58%。

在临床治疗中，让患者既能"用得上"，又能"用得起"，对患者才是最好的。赖永榕教授指出，创新治疗药物罗特西普纳入医保目录，为患者对抗疾病提供了有力武器。红细胞成熟剂的作用并非立竿见影。在治疗过程中，患者的血红蛋白不会一下子提高，需要长期坚持以减少输血频次、拉长输血间隔，进而减少输血负担以及铁沉积带来的危害。临床研究和诊疗实践显示，罗特西普能够显著降低患者输血负担，并且随着治疗时间的延长，更多患者从中获益。

赖永榕教授强调，地中海贫血是可防、可治的。地贫是一种常染色体隐性遗传病，这意味着若夫妻双方均为地贫基因携带者，其下一代约有25%的可能患有重型地贫。如何从源头上减少悲剧的发生？两广地区在防治地贫方面表现突出，尤其是在抓好地贫婚前孕前产前预防方面。2021年，广西已达到了“重型地贫零出生”的目标。他呼吁推广成功经验，减少“重型地贫儿”的出生。

此外，对无法接受移植的重型或输血依赖型成人患者，规范输血和祛铁治疗，完善血制品供应配置机制，缓解血源紧张问题，提高规范化输血和祛铁治疗意识，减少因治疗不规范而导致的并发症。

（潘嘉毅）