康健园 | 多方携手推动肝病药物创新研发

加快创新型肝病药物的研发和上市进度，是实现“健康中国2030”战略规划的重要保障之一。日前由中国医药卫生事业发展基金会主办的第二届中国肝病创新论坛在北京举行。本次会议聚焦“协同创新”，200多名来自国内外的科学家、研发人员、临床医生、方法学专家、法规监管专家及相关企业代表现场参会，针对肝脏疾病领域新药研发的热点难点问题，交流探讨新手段、新技术、新理念和创新药物疗法，有5000余人通过网络直播观看了会议。

本次大会主席首都医科大学附属友谊医院贾继东教授指出，我国约有2000万~3000万例慢性乙型肝炎患者，目前的治疗措施以抗病毒治疗为主，只有不到11%的患者获得功能性治愈（临床治愈），即停药后HBsAg持续消失，血清中HBV DNA检测不到，ALT正常，但肝组织中仍有cccDNA和整合的HBV DNA。慢性乙型肝炎患者想真正达到彻底治愈，即清除cccDNA和整合的HBV DNA，还需要新药的研发。目前在研抗HBV新药多处于I/II期或临床前研究，且需要联合治疗。

代谢相关脂肪性肝炎、肝纤维化、非酒精性脂肪性肝炎领域在研药物涉及多个靶点，也有针对不同靶点的药物联合开发，部分已经进入3期临床试验阶段，但结果喜忧参半。创新的新创试验设计可能有助于提高NASH试验的效率，创新的肝纤维化无创诊断技术是未来趋势。

创新药物的研发过程充满风险和挑战，其中临床试验阶段往往耗时最长、耗资最大、风险最高。因此，新药临床研究更需要多方的密切合作和高度协调。中国肝病创新论坛不仅汇聚临床专家，还有高校、科研院所、制药企业、非营利性公益组织及新药评审和监管机构等共同参与。其中，吉利德科学、翰森制药、特宝生物、GSK、瑞博生物、腾盛博药、歌礼等制药企业的专家和研发人员对相关创新药物和创新技术做了精彩分享，与参会专家学者共同探索新药研发的更多可能。

要实现全民健康，就不能少了少见病和罕见病人群。丁肝少见，但仍是不容忽视的重要肝脏疾病。而过去被认为罕见的诸如PBC、PSC等胆汁淤积性肝病，在临床实际中可能并不罕见。

人工智能在药物研发和临床研究管理中应用广泛，基于大数据与AI算法的智能系统可在临床研究方案设计、患者招募、数据收集、远程监查、统计分析、患者管理等全流程应用，大幅提升临床研究的管理效率与半径，并形成以患者为中心的临研一体化生态闭环，沉淀高质量医疗数据，保障患者最大化获益。

创新药物的诞生离不开社会多方的力量，多方携手共同促进更多新药、好药的研发，解决人民群众未被满足的临床需求，加快推进我国从制药大国向制药强国迈进。

（潘嘉毅）