以创新突破罕见病诊疗，血友病治疗“双维达标”来了

在第六届中国国际进口博览会期间，辉瑞罕见病举办以“科学致胜创新引领”为主题的活动，旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级，携手多方力量，推动践行“同质化诊疗，属地化管理”，在行业内首度提出“双维达标，自如有道”的血友病诊疗理念，以持续推进临床诊疗发展和患者综合关爱，直至达到“摆脱疾病束缚”的目标，为国内血友病患者“重启自如人生，点亮美好生活”，为国内罕见病诊疗体系建设提供经验与范本。

本次活动得到了国内血友病诊疗领域的高度关注，中国罕见病联盟执行理事长李林康先生、中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授、南方医科大学附属南方医院血液科主任孙竞教授、中国科学技术大学附属第一医院血液科主任吴竞生教授、北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛等出席此次活动，展开深入交流和经验分享。

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，致残率高，患者会终身伴有凝血功能障碍。数据显示，中国血友病的发病率约为2.73/100,000，致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残，影响正常的生活和工作能力。近年来，因子替代治疗方案日渐成熟，在“控制出血，保护关节”的治疗目标指导下，患者可以最大限度的保持正常关节功能，避免致命性出血，得以自理生活和自立生活。诊疗水平的发展也推动着血友病患者的治疗诉求，从“不死”“不疼”发展到“不残”，拥有自主生活的能力，并期待摆脱疾病束缚、早日回归正常的社会生活。

“除了要避免患者突发出血事件的发生，患者及家人也应该关注不易察觉的亚临床出血带来的关节损伤。”杨仁池教授说，“实现‘双维达标’，需要建立血友病医生与患者共同决策（SDM）体系，定期评估出血程度和关节状态，动态调整诊疗目标和治疗方案，帮助患者获得更好的疾病管理和生活状态。这也是我们实现血友病终极治疗目标‘同质化诊疗，属地化管理’的必经之路。”

血友病诊疗的发展对传统的治疗方式提出了新的要求，临床对药物创新的需求也日渐增加。目前，辉瑞也在积极布局血友病的非因子疗法和基因疗法，旨在满足部分接受因子替代疗法后症状不能缓解的血友病患者的临床需求。辉瑞的非因子疗法具有独特作用机制，帮助患者重新建立出血和凝血之间的平衡。采用固定剂量、每周皮下给药的方式，同时治疗A型或B型血友病。目前，中国已加入全球研究同步开发，期望能尽早惠及国内患者。

新民晚报记者 左妍