国际血友病日｜为600+血友病患者提提升关节健康水平

4月17日是世界血友病日。今年，世界血友病日以“认识出血性疾病，积极预防和治疗”为主题，呼吁关注所有出血性疾病，提升科学认知，提高规范化诊疗水平，让每一位出血性疾病患者享有更积极、更高效的治疗。由中国红十字基金会发起、武田中国支持的“百科名医汇-国际血友病日-血友病百城关爱主题义诊”项目日前启动。该项目是基于中国红十字基金会“百科名医汇-血友病骨关节疾病义诊”项目的扩展，主要面向血友病患者，深入开展疾病健康科普与义诊。计划在2024年4月至5月期间，覆盖全国30个城市，预计将为超过600名患者提供帮助，以提升他们的关节健康水平。

中国红十字基金会副秘书长郭阳表示，希望通过此次合作进一步促进我国血友病诊疗水平的提高，推动中国血友病领域的行业发展，为患者带来健康福音，助力健康中国建设。

图说：“百科名医汇-国际血友病日-血友病百城关爱主题义诊”项目正式启动 来源/采访对象提供

出血性疾病是一类由于身体止血功能异常而导致的以出血不止为主要特征的疾病统称，这类疾病的发病机制各异且种类繁多。在出血性疾病家族中，有一类较为罕见的遗传性出血性疾病——血友病。目前，我国血友病患病率为2.73/100000，主要分为A型和B型，其中，A型血友病最为常见，占80%～85%。

从发病机制来看，A型血友病患者体内先天缺乏凝血因子VIII（FVIII），从而常常发生关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或在轻微创伤后出血难以停止。如果不及时进行治疗，可能导致关节畸形和假性肿瘤等问题，严重者甚至危及生命。

幸运的是，与大多数罕见疾病面临无药可医的困境不同，血友病是可医可治的。近10年，我国血友病诊疗取得了长足进步，治疗药物和治疗理念不断更新，血友病的“中国方案”日趋成熟和完善，尤其是伴随第三代重组人凝血因子VIII药物的出现，为中国A型血友病患者提供了新的治疗选择。中国医学科学院血液病医院杨仁池教授表示：“我国的血友病诊疗已经进入3.0时代，诊疗模式已经从传统的按需治疗方式向更积极、更高效的个体化预防治疗转变。相信未来，随着血友病‘中国方案’不断精进，我国的血友病诊疗能够更加规范化、个体化、精准化，更多患者将能够实现‘零出血’的治疗目标。”

2020年，中国首个支持血友病药代动力学（PK）指导下管理工具——注射用重组人凝血因子Ⅷ剂量计算软件正式获批，开启了中国血友病个体化治疗新时代。目前，越来越多的A型血友病患者能够通过结合药代动力学特征制订更加优化的个体化治疗方案，从而有效改善治疗依从性和可及性。数月前，国家药品监督管理局正式受理新版本注射用重组人凝血因子Ⅷ剂量计算软件中国上市许可申请，有望为中国A型血友病患者提供更加多元化的治疗解决方案，助力实现自由人生。

新民晚报记者 左妍